特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis,“IPF”）是一种罕见病。罕见病又称“孤儿病”，其确切病因不明且发病率极低。据不完全统计，中国有近2000万的罕见病患者。
“困难重重”的罕见病患者
全球已知的罕见病有7000余种，占人类疾病数量的10%。80%遗传，90%疾病没有药，50%在儿童期发病，30%的患者死于5岁前。中国罕见病联盟发布的《2020中国罕见病综合社会调研》显示，在参加调研的2万余名患者中，95%的患者缺乏明确的治疗药物。
由于患者数量少，临床试验的招募困难，导致研究进展缓慢。同时，由于市场需求小，药品研发的经济回报低，药企往往不愿意投入资源进行研发，导致罕见病药物少、费用高。
中国罕见病联盟执行理事长李林康说“罕见病诊疗医生少，诊断的困难、手段、治疗的缺乏、药品昂贵等等因素，让大部分罕见病患者，可以说在绝望中生活着。”
“任重道远”的社会各界
关注罕见病是一个国家或区域社会文明进步的象征之一。
近年来，我国政府和社会各界对罕见病的关注度和支持力度不断增加：多部门联合发布两批《罕见病目录》，共收录207种疾病；批准上市的进口和国产罕见病用药达到了101个；医保目录已包含60余种罕见病用药等等举措，给罕见病患者带来了更多希望。
在多方支持下推动国内的罕见病相关医药产业不断发展，研发与引进更多罕见病患者急需的药物，同时完善保障体系，才能让罕见病患者“有药可治、有药可及”。
而投身罕见病研究则是一个药企研发实力的体现。对于大多数药企而言，产品研发与技术创新是ESG的高度重要议题之一。从而也成为企业ESG最佳实践之一。
实力药企投身罕见病研究
以特发性肺纤维化为例。特发性肺纤维化是一种原因不明的，局限于肺部的慢性进行性间质性肺炎，好发于中老年人群，主要表现为进行性加重的呼吸困难，伴限制性通气功能障碍和换气功能障碍，进展迅速且预后差，多数患者死于呼吸衰竭，中位生存期2~5年，5年存活率＜20%，至今尚无肯定显著有效的治疗药物。
传统的激素治疗或抗凝治疗药物均已被证明不可缓解IPF的疾病进展，且具有较强的药物副作用或可致合并症加重风险，已不被推荐用于IPF的治疗。
健康元作为一家负责任的医药企业，在《“健康中国2030”规划纲要》及《罕见病诊疗指南》等相关政策的引导下，充分利用自身科研平台及能力优势，积极投身罕见病研究，致力于改善我国罕见病诊疗现状，助力健康中国建设。
介于现有药物的局限性，2022年健康元布局研发了改良型新药XYP-001吸入制剂，该产品在IPF适应症开发领域属于新机制/靶点药物，健康元也已申请相关专利并获授权。本项目在9月成功获取国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。目前，项目I期临床研究已顺利启动，该药如能成功研发，将为IPF患者提供一种全新的、安全性更高的用药选择。
健康元的研发实力已被充分验证。健康元聚焦产品研发创新，积极投身创新药、高壁垒复杂制剂的开发工作，持续加强吸入给药、抗体技术、缓释微球、复杂注射剂等研发技术平台的建设。
资料显示，健康元投身于包括特发性肺纤维化、恶性高热、肢端肥大症、胸腺肿瘤在内的罕见病的研究，并取得了一定的进展。
创新研发 健康元践行ESG
作为创新型综合药企，健康元将创新研发视为生命之源。研发团队规模不断壮大，研发人员达到1,717人。在研发领域持续加大投入，2022年度研发投入1,758.66百万元，占年度经审计营业收入总额的10.26%。
作为“国产吸入制剂赛道领航者”，健康元经过多年的稳步发展，已处于国内高端吸入制剂研发的第一梯队，现有及在研产品已覆盖COPD和哮喘吸入治疗药物的所有类别，大量创新产品的上市在打破国外垄断的同时为COPD和哮喘患者提供了更多优质安全的用药选择。
慢性呼吸系统疾病是以慢性阻塞性肺疾病(“慢阻肺”“COPD”)、哮喘等为代表的一大类疾病，具有高致病率、高致残率、高病亡率和高疾病负担的特点。11月15日是“世界慢阻肺日”，今年的主题是“肺系生命，刻不容缓”，旨在强调生命早期事件对终生肺部健康的重要性，以及早期诊断和早期干预的重要性。
同时，近年来支气管扩张症在亚洲人群中逐渐发展成常见病,尤其以中国患者居多。此前，国内因缺乏吸入抗生素，对于支气管扩张症稳定期的治疗进展停滞不前，给患者、医疗系统，以及社会均带来了沉重的负担。由健康元生产的健可妥就是专为中国支扩症患者研发的吸入抗生素，是国内首个用于治疗支气管扩张症的雾化吸入抗生素，适用于成人伴肺部铜绿假单胞菌感染的支气管扩张症、控制感染和改善症状。
今年8月通过的《医药工业高质量发展行动计划（2023—2025年）》提出，将罕见病用药开发作为重点发展领域，从加快产品创新和产业化的技术突破、增强医药工业产业链韧性和现代化水平等方面为治疗罕见病提供更好更强大的物质和技术支撑。
普惠健康，造福更多患者，不放弃极少数。用创新研发造福人类，健康元践行ESG。
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